关于阿尔茨海默症(老年痴呆症)我在2022 年10 月在FDA的网站发出公民请愿书,应FDA的要求,到2024年四月,它就要答复。18个月了,FDA 应该有足够的时间做出答复。
对“合用安全化合物”提出几点看法作为法庭和FDA决定时的参考。
这个方法是需要两个或两个以上的物质合用,在开始时,就不能通过普通的药房发药,可以委托配药公司(compound pharmacy),医生根据自己认为合理的组合,让配药公司定做。
吃这个药都是在自愿的基础上,在开始服药之前病人或他的看护人签一个同意书,告知他们风险和可能的效果是什么。
在应用开这个药以前,让治疗的医生或者监护人经过半个小时左右的训练,让他们知道如何观察病情的变化,和在网上报告用药后的变化。
病人在用药以前做一个基础的测试,知道用药前的状况是什么。用药以后,让医生或监护人作定期观察,把观察结果定期或及时上传到一个特定的网站上,FDA通过网上就可以随时知道药的效果如何,或有什么比较严重的副作用,医生可以做出调整, FDA也可以给出警告或建议。
目前有一个效果勉强满意的药在市场上(Lecanemab、商品名LEQEMBI),全款每年病人两万六千美元左右,MEDICARE付80%,自己付20%,而且要终身用药。MEDICARE 在美国是65 岁以上的老人才有,而低于65 谁能享受,那就看你个人的保险是否同意付钱了。而对于全世界其它几千万人,大多数就得自己付钱了。
MEDICARE 不印钱,都是纳税人的钱。一个几百万人的群体,每人每年要用两万美元,会让MEDICARE 每年支付几百亿。很可能,为MEDICARE支付的税钱就要增加,羊毛出在羊身上。
这些化合物本来都是三期失败的药,但安全性通过的化合物,没有市场价值。如果能有新的利用价值,会给药厂带来很大的经济效益。生产药片的成本很低,费用会大大降低,因为无需研发费用。为MEDICARE剩下一大笔钱。
人过了65 岁往往都会有不同的疾病,常见的有高血压,高血脂,糖尿病。每一个病的可能需要一个或几个药才能控制,同时吃三个以上的药,并不是少见。药物的合用严重不良反应或死亡是极少,是个例。而且,可以通过FDA 的监管,及时发现,给出警告。
Lecanemab在实验中,只有27% 的效果,聊胜于无,合用产生效果可能会大大提高。
老年痴呆症的临床表现也不同,这可能是个体差异,和潜在的病因不同。比如:
记忆丧失,通常由其他人发现,沟通或用词困难,视觉和空间能力存在问题驾驶时迷路,难以推理或解决问题,难以执行复杂任务,难以计划和组织,运动协调性和控制能力差,意识模糊和定向障碍。不同的组合会对不同的病情有不同的效果,选择用药时会有针对性。
美国有六百五十万的病人,而全世界有五千万,早期的至少有两千万。这其中有一小部分参与,就是几百万。 如果有可观的人数参与,那么在不长的时间(比如几个月),那种合用有效就可以显现出来。那么后来的人,就可以根据以前的经验,选择用药。
我估计可能参与的药厂能拿出二十个安全化合物,它们之间的组合可以有几百种,如果其中的1% 有效,就有几种。
|